ในการพัฒนายาใหม่ การวิจัยทางคลินิกเป็นสิ่งจำเป็น ซึ่งกระบวนการนี้ใช้ทั้งเวลาและงบประมาณสูงที่สุดในกระบวนการวิจัยและพัฒนายาใหม่ บริษัทที่ต้องการทำวิจัยทางคลินิกจะต้องยื่นขออนุมัติจากฝ่ายที่เรียกกันโดยย่อว่า IND หรือ Investigational New Drug ของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) เพื่อวิจัยยาในอาสาสมัคร โดยการวิจัยนี้จะต้องออกแบบมาเพื่อทดสอบประโยชน์และความเสี่ยงของการรักษา การวิจัยทางคลินิกทุกอันจะมีแพทย์ผู้วิจัยและทีมงานพยาบาลดูแล และเพื่อสามารถพิสูจน์ได้ถึงความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยาในวงกว้างขึ้นจึงจำเป็นต้องมีอาสาสมัครเข้าร่วมในการวิจัย นอกจากนี้ ทุกคำขอเพื่อการวิจัยจะต้องผ่านความเห็นชอบของคณะกรรมการจริยธรรมก่อนนำมาขออนุมัติจาก อย. เสมอ

ในกระบวนการวิจัยและพัฒนา ยาวิจัยจำนวนมากเมื่อผ่านการวิจัยและพัฒนาแล้วอาจไม่สามารถทำให้สำเร็จเป็นยาได้ จากสถิติพบว่า น้อยกว่าร้อยละ 12 ของโมเลกุลที่เริ่มเข้าสู่การวิจัยทางคลินิกระยะที่ 1 จะพัฒนาเป็นยารักษาโรคได้จริง และตลอดกระบวนการวิจัย มียาวิจัยที่สามารถพัฒนาจนเป็นยารักษาโรคจริงๆ ได้น้อยลงอีกดังแสดงในแผนภูมิต่อไปนี้

ยาทุกตัวที่จะนำเข้าหรือผลิตภายในประเทศจะต้องขึ้นทะเบียนผลิตภัณฑ์ที่ อย. ในกรณียาใหม่ผลของการทำการวิจัยทางคลินิกเป็นข้อมูลสำคัญที่จะแสดงถึงความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยา ซึ่งทำให้ข้อมูลการขึ้นทะเบียนยาใหม่มีปริมาณเอกสารจำนวนมาก

สำหรับประเทศไทย ทาง อย.จะส่งเอกสารประกอบการขึ้นทะเบียนยาให้ผู้เชี่ยวชาญพิจารณาให้ความเห็นก่อนที่จะทำการอนุมัติทะเบียน